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依据《中国稀有病综合讲演（2021）》，2019年我国共新增批准上市6个稀有病药物，按时间先后次第依次是诺西那生钠、依洛硫酸酯酶α、芬戈莫德、依达拉奉、波生坦分散片和阿加糖酶β。截至目前，距离最晚上市的阿加糖酶β也行将过去3年，这6个稀有病药物市场表示如何？又能够为稀有病药物研发上市和政策制定提供哪些参考？ 诺西那生钠 提起诺西那生钠，可能有些人比较陌生，但假如说“天价救命药”、“灵魂砍价”，置信大部分人都印象深化。诺西那生钠是2021年“灵魂砍价”的主角，也是全球首个用于治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物，可改善患者运动功用、进步生存率、改动SMA的疾病进程。 诺西那生钠2019年初次进入国内市场时，价钱为69.97万元一支，后来降至55万元，但对需求终生用药的SMA患者仍是无法接受的担负。2021年11月，经过医保目录谈判，诺西那生钠胜利归入医保，价钱也从55万元一支降至3.3万元一支，让很多SMA患者重燃重生希望。 《2021版医保药品目录》自2022年1月1日开端执行，PDB全国样本医院市场数据显现，仅2022年上半年，诺西那生钠销量达3047支，较去年全年完成超20倍的跃升。参考诺西那生钠治疗剂量，3047支意味着接近800名稀有病患者由此获益。因而，降价进入医保目录有效促进诺西那生钠放量，进步了SMA患者用药可及性。
图1：诺西那生钠样本医院历年销量 依洛硫酸酯酶α 依洛硫酸酯酶α是目前独一获批用于干预黏多糖贮积症ⅣA型（MPSⅣA）疾病停顿的酶替代疗法。MPSIVA是一种累及多器官、严重影响生活质量的稀有病。MPSⅣA患者表示出的病症可能极为不同，最常见特征为停顿性骨骼发育不良、频繁手术以及活动才干、呼吸功用受限和早期死亡。 依洛硫酸酯酶α是一种人重组酶注射液，患者需每周接受注射，治疗费用昂扬，成人年治疗费用高达234万。作为高值稀有病药物，依洛硫酸酯酶α曾出往常去年的医保谈判预选名单中，但最终谈判失败，今年未参与医保谈判，因而目前依洛硫酸酯酶α仍未归入国度医保目录。依据PDB全国样本医院市场数据，依洛硫酸酯酶α仅2022年产生销售数据，截至2022年上半年共销售13支。 芬戈莫德 芬戈莫德是全球首个治疗多发性硬化症的口服药物，2018年全球销售额已达33.41亿美圆，2019年7月获中国药监局批准上市。 多发性硬化（MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特性的免疫介导性疾病，主要分为三种主要临床病程：原发停顿型多发性硬化（PPMS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）、继发停顿型多发性硬化（SPMS）。 其中85%多发性硬化属于RRMS。假如未能得到有效的治疗，约50-60%的RRMS患者会停顿为SPMS，最快5年。相较RRMS，SPMS患者面临更严重的功用损伤，患者可能呈现行走艰难、认知损伤、视力和手臂功用受损、抑郁、疼痛、疲倦和尿失禁等病症，严重影响日常工作和生活。 侥幸的是，相较其他稀有病，MS的治疗药物较为丰厚，且大部分已归入国度医保目录。目前国内有诺华（芬戈莫德、西尼莫德）、赛诺菲（特立氟胺）、拜耳（重组人干扰素β-1b）和渤健（富马酸二甲酯、氨吡啶）六种药物可供选择。2020年，芬戈莫德和西尼莫德一同归入国度医保。 依据PDB全国样本医院市场数据，归入医保目录后芬戈莫德销量快速增长，2021年达14504粒，同比涨幅超20倍。不外2022年上半年，芬戈莫德销量回落至1826粒，与2021年差距较大。
图2：芬戈莫德样本医院历年销量 与之对应，同期归入医保的西尼莫德2021年销量达47403粒，并且2022年上半年销量已与2021年全年基本持平，在单价相差无几的状况下，西尼莫德仰仗更好的疗效和未满足的临床需求取得压倒性优势。西尼莫德是新一代、选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调理剂，也是全球首个、独一用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗药物，为MS患者提供了更适合的治疗计划。 依达拉奉 依达拉奉曾被归入第二批临床急需境外用药，2019年8月日本三菱制药公司的原研产品在中国获批上市。 依达拉奉是一款神经维护剂，它能强效清算自由基，使神经免于氧化应激和神经元凋亡，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻人症”。该病由于运动神经细胞中止性退化，招致四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐步无力和萎缩，直至呼吸衰竭死亡。 严厉来讲，依达拉奉在国内的上市时间远早于2019年。自2002年5月中国陆续批准依达拉奉中止临床研讨以来，已有15家企业的产品获批上市，包含齐鲁制药、先声药业、扬子江等。原研产品获准国内上市，将为ALS患者带来新的治疗选择。 依据PDB全国样本医院市场数据，自2012年以来，依达拉奉销量呈稳中有升趋向，近两年反而有所降落，先声药业终年占领40%以上的销量份额，并未查询到三菱制药的销售数据。 波生坦分散片 波生坦片剂已于2006年在国内上市，此次获批波生坦分散片用于儿童顺应症，也是国内首个获批的儿童肺动脉高压（PHA）患者用药。 肺动脉高压是一种慢性、危及生命的疾病，肺动脉压力会显著升高，继而招致右心衰竭和运动耐量降落，严重者会招致患者死亡。波生坦分散片为双重内皮素受体拮抗剂，是一种抗高血压药，经过与内皮素竞争性地分离ETA和ETB受体而起作用。 依据PDB全国样本医院市场数据，波生坦分散片获批以来快速放量，销量呈稳中有升趋向，2022年上半年销量已达66492片，估量全年销量将再创新高，有效满足儿童PHA患者治疗需求。
图3：波生坦分散片样本医院历年销量 阿加糖酶β 阿加糖酶β是国内获批首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上儿童和青少年及成人。 法布雷病是由X连锁基因缺陷构成的一种先天性代谢疾病，表示为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，招致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并随同患者终身逐步恶化，惹起心、肾等重要器官的衰竭。 阿加糖酶β同样属于稀有病高值药物，按引荐治疗剂量计算，成人（59.5kg）和儿童（33kg）一年的治疗费用分别为198万元和99万元，普通家庭难以长期担负。阿加糖酶β目前尚未归入医保，不外法布雷病的另一款治疗药物阿加糖酶α经过谈判归入《2021年国度医保目录》，儿童治疗费用从每年63万元降至3万元。 依据PDB全国样本医院市场数据，阿加糖酶β获批后快速放量，2021年共销售1590支，远高于同期阿加糖酶α 316支的销量。不外2022年以来，固然阿加糖酶β维持了不俗的销量，但低于同期阿加糖酶α 1375支的市场表示。思索到阿加糖酶β消费企业启动了患者援助项目有效降低该药年治疗费用，因而综合来看，归入医保目录更能显著促进稀有病药物快速放量。
图4：阿加糖酶β样本医院历年销量 小结 2022年医保目录调整工作正在中止中，估量将有更多稀有病药物经过降价进入医保，为患者带来更多可担负的治疗选择，助力国内稀有病患者进一步完成“病者有其药”的中国梦。 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容协作，请联络医药天文小助手微信号：pharmadl001 分享 珍藏 点赞 在看 小孩子才做选择，成年人的我全都要 |
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