专家建言稀有病防治体系树立：适时启动第二批稀有病目录 ...

5月22日，首届赛诺菲健赞稀有病高峰论坛在京召开。

2021年5月23日电（记者 王小予）5月22日，首届赛诺菲健赞稀有病高峰论坛在京召开。高峰论坛以“呐罕赞放”为主题，集聚了来自国内外稀有病范畴的专家学者、临床医生和患者组织代表等共同回想了近年来中国稀有病事业的展开，与会嘉宾盘绕目前我国稀有病探求过程中的难点、热点中止了讨论，并就稀有病诊疗、支付及生态体系树立等话题建言献策。

中国稀有病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示：“我国对稀有疾病的关注固然起步较晚，但近年来，随着国度出台的一系列政策，我国稀有病诊疗体系树立的逐步完善，稀有病药物的不时上市以及媒体和大众的认知逐步增强，中国稀有病防治范畴正在发作令人注目的变更。与此同时，我们也看到稀有病依然面临着诸多应战，中国稀有病的探求之路必须依托更多力气的整合，以惠及更多的稀有病患者。”

赛诺菲健赞国际及中国市场担任人柯皓德表示：“赛诺菲健赞根植中国市场20多年,我们深知稀有病患者急需挽救生命的药物, 为此我们与时间赛跑，加速将创新的高质量疗法引入中国。迄今为止我们的产品组合已涵盖戈谢病、庞贝病、法布雷病及黏多糖贮积症I型等溶酶体贮积症、以及多发性硬化等神经科学和稀有血液病。与此同时, 我们积极与政府、医学协会、医疗专业人士和患者组织等多方协作，旨在提升稀有病的诊疗才干，寻求多样化的支付方式，辅佐更多患者受益。”

政策利好，惠及中国2000万稀有病患者

据统计，我国目前有各类稀有病患者约2000万人。长期以来稀有病患者面临着诊断难、治疗难、用药难的“三难”局面。为此，多项针对稀有病范畴的国度政策陆续出台。

2018年5月，国度卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国度药品监视管理局、国度中医药管理局等五部门分离发布了《第一批稀有病》目录。2019年2月，《稀有病诊疗指南（2019年版）》也在国度卫健委的牵头下出炉，为稀有病的诊疗提供了参考依据。同一时间，国度卫健委办公厅发布了树立全国稀有病诊疗协作网的通知，遴选了324家医院，并明白了包含树立协作机制、实施规范诊疗、增强质量控制等职责分工与管理机制。

2020年3月，《中共中央国务院关于深化医疗保障制度变革的意见》中，明白提出要“探求稀有病用药保障机制”。在2020年5月的全国两会上，多位代表提出要探求树立稀有病医疗保障多方支付机制。